机遇与挑战并存,多发性骨髓瘤治疗将进入全口服慢病管理时代

2019-05-27 16:20 来源:丁香园 作者:
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多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是常见的血液系统恶性肿瘤,其治疗模式已转变为持续治疗的慢病管理模式。治疗手段上蛋白酶体抑制剂(PIs)和免疫调节剂(IMiDs)组成了 MM 治疗方案的基石,这两种药物极大改善了 MM 患者的生存及预后。伊沙佐米(ixazomib)作为 FDA 批准的首个、二代口服 PI,与硼替佐米疗效相似而安全性和耐受性更好,非常适合 MM 这种慢病管理的持续治疗,并开创了「全口服治疗」的新模式。

2019 年 5 月 18 日,丁香园特邀并采访了河北大学附属医院化罗明教授,天津医科大学总医院血液科付蓉教授,首都医科大学附属北京朝阳医院血液科高文教授,针对中国多发性骨髓瘤的治疗现状及挑战、中国新的医保及惠民政策等话题进行了讲解和探讨。

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我国多发性骨髓瘤(MM)治疗现状及不足

多发性骨髓瘤(MM)是一类高度异质性的浆细胞恶性肿瘤,其发病率呈现出不断攀升的态势,在血液恶性肿瘤中的发病率占第二位,仅次于急性白血病(AL),其中 ≥ 60 岁的老年人群更为好发。

针对 MM 发病率提升的问题,付蓉教授认为主要有两大原因:

  • 我国人口结构逐渐老龄化,而 MM 高发人群即为 ≥ 60 岁者。

  • 目前,各级医院针对于 MM 的筛查手段不断完善,多学科诊疗模式(MDT)的开展均使得 MM 的诊断率明显提高。在该疾病治疗方面,随着 MM 治疗模式的改变,除了既往对药物疗效及安全性因素考虑之外,患者生活质量的提高也是急需关注的重要方面。

在 MM 的诊断及治疗方面,高文教授指出,我国仍然面临着一些挑战,例如,很多基层医院基础筛查的不足,诸如荧光原位杂交技术(FISH)等细胞遗传学检查无法普及。 另外,基层医院的临床医生在 MM 的诊断方面仍需进一步培训、疗效评价及规范化诊疗模式有待改善等。

新药研发与国家医保等政策支持可逐渐改善治疗不足

MM 仍是一类不可治愈的血液恶性肿瘤,大部分患者最终都会 复发,其治疗仍然面临很大挑战。值得欣喜的是,新药的不断涌现使得 MM 疗效得到不断的提升,静脉给药的一代 PI「硼替佐米」(bortezomib)、二代口服 PI「伊沙佐米」(ixazomib)、来那度胺(lenalidomide)和未上市的泊马度胺(pomalidomide)为代表的新药在 MM 领域中显著延长了患者生存。

随着国家医保在近年更加完善,越来越多的抗肿瘤原研药物陆续纳入国家医保目录,这在很大程度上解决了中国患者的治疗负担。2018 年 10 月 10 号,国家医疗保障局将 17 种抗肿瘤药物纳入医保目录,其中就包括了伊沙佐米, 这 17 个国谈品种是作为国家惠民政策的一部分。化罗明教授将伊沙佐米与第一代 PI 硼替佐米进行了分析,他指出伊沙佐米具有以下优点:

  • 作为二代蛋白酶体抑制剂(PIs),具有口服便捷性,价格约为硼替佐米的 1/3~1/2,并且纳入了医保报销,报销条件与硼替佐米完全相似。

  • 伊沙佐米在保证与硼替佐米等同疗效的基础上,其毒副作用却明显更少。

伊沙佐米全口服方案开创 MM 慢病管理新模式

MM 已经进入慢病管理模式。在不同治疗阶段采取最优的持续治疗模式,将对改善 MM 患者的生存期及生活质量非常重要。付蓉教授认为伊沙佐米的出现,使得 MM 的治疗可在真正意义上实现「家庭治疗」,而无需住院治疗,这对于 MM 患者的心理及经济负担将是极大的「宽慰」另外,伊沙佐米带来的 MM 治疗模式改变(全口服治疗)在很大程度上缓解了大型医院血液科的床位紧张态势,同时也节约了医疗资源。

高文教授所在的北京大学附属朝阳医院目前已应用伊沙佐米治疗 MM 患者达到了 80 例,其中复发/难治多发性骨髓瘤(RRMM)占 70% 以上,新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)约占 20% 以上。从目前的疗效来看,伊沙佐米无论对于 NDMM 或 RRMM 均具有确切的良好疗效,此外,伊沙佐米的不良反应(AEs)是非常轻微的,常见的 AEs 为疲乏、腹泻及血小板减少等,其程度均较轻微且处理难度小。综合而言,伊沙佐米在治疗 MM 方面具有疗效好、不良反应发生率低、口服便捷等优点。

总结

多发性骨髓瘤(MM)的发病率明显攀升,而不断涌现的新药使得 MM 疗效及生存明显提升。伊沙佐米作为 MM 治疗的基石性药物之一,疗效与硼替佐米相似,而口服便捷性,安全性及耐受性更好,已经纳入新医保的「17 个国谈品种」,患者支付门槛大大降低。 这将真正实现 MM 患者的「家庭治疗」,中国多发性骨髓瘤治疗真正迈入全口服时代!

编辑: 孔宇森

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